Van tovább!

Új utakon a gyógyszerfejlesztés

Tízezer gyógyszerjelölt közül átlagosan csak 250 jut el a preklinikai fázisig, majd a klinikai vizsgálatokat követően egyből lesz csak regisztrált gyógyszer. Emiatt igen sok vegyületre van szükség ahhoz, hogy a gyógyszerfejlesztés folyamatos lehessen, innovatív készítmények jelenhessenek meg. Nem véletlen, hogy több ezer biotechnológia cég ügyködik már azon is, hogy reményteli molekulákat szállítson a komolyabb kutatásokhoz.

Míg néhány évtizeddel ezelőtt az innovatív gyártók maguk kutattak potenciális gyógyszervegyületek után, addig mára a korai, úgynevezett preklinikai fázisú fejlesztések jelentős részét egyetemek és kutatóintézetek berkein belül alapított spin-off cégek végzik. Ma már rengeteg ilyen biotechnológiai vállalkozás van: a világon mintegy 20-25 ezer ilyet tartanak számon, ezek pedig sorra szállítják a molekulákat a nagy gyógyszeripari vállalatoknak. Ez a szám csak elsőre tűnik túlzónak, ha ugyanis belegondolunk, hogy 10 ezer gyógyszerjelölt közül átlagosan csak 250 jut el a preklinikai fázisig, majd a klinikai vizsgálatokat követően egyből lesz csak regisztrált gyógyszer, akkor jól látszik, hogy igen sok vegyületre van szükség ahhoz, hogy a gyógyszerkutatás és fejlesztés folyamatos és eredményes lehessen. Azt, hogy ezek a vizsgálatok mennyire intenzívek, jól mutatja, hogy Európában jelenleg 4 ezer klinikai kutatás folyik, a világban pedig összesen 7 ezer.

Elfeledett betegségek

A gyógyszerfejlesztés roppant bonyolult folyamat, a preklinikai tesztektől a humán gyógyszerként való engedélyeztetésig három fázisa van. A II. és III. fázisú kutatásokat már betegeken, valós klinikai körülmények között végzik, jól felszerelt centrumokban. A vizsgálatokat regisztrálják és nyomon követik, az eredményeket pedig kötelező jelleggel publikálják. Hogy mindez mekkora költséget jelent, jól mutatja, hogy egyetlen III. fázisú klinikai vizsgálat 30–50 millió dollárba (6–12 milliárd forintba) kerül.

21034411_l

Azt, hogy a komoly ráfordítás és a hatalmas munkamennyiség nem vész kárba, jól mutatja, hogy az elmúlt 30-40 évben az innovatív gyógyszeriparnak köszönhetően vált gyógyíthatóvá több kardiovaszkuláris és anyagcsere megbetegedés, pszichiátriai kórkép és tüdőbetegség, onkológiai és hematológiai probléma. Ugyanitt említendő a ma már remekül kezelhető AIDS és számos vírusos gyulladás is. A korábban rettegett Hepatitis C nemrég abszolút gyógyíthatóvá vált, ami órási eredmény.

A korábbiak közül az olyan komoly népegészségügyi problémát okozó kórképeket lehet kiemelni, mint például a TBC, a malária és sok egyéb trópusi betegség. A kutatások eredményeiként megszülető gyógyszerek nem csak megelőzni, legyőzni vagy kezelni segítettek ezeket a problémákat, hanem hozzájárultak ahhoz is, hogy az emberek várható élettartama jelentősen megnőjön az elmúlt évtizedekben.

Lépésről lépésre

Ezzel együtt számos olyan területe maradt a gyógyításnak, ahol a jelenleg rendelkezésre álló terápiás lehetőségek nem kielégítőek, ezeket ma is intenzíven kutatják. Ebbe a körbe számos daganatos megbetegedés beletartozik, de kiemelhetőek a súlyos hematológiai kórképek, fertőző megbetegedések és idegrendszeri elváltozások is – ilyen például az Alzheimer-kór. Ahhoz, hogy idővel ezek is jól kezelhetőek legyenek, mindenképp szükség van arra az intenzív kutatómunkára, fizikai, szellemi, logisztikai és tudományos infrastruktúrára, amely az innovatív gyógyszeripar gerincét és hátterét adja.

A rendszer jól fel van építve: a gyógyszeripari kutatók soha nem dolgoznak elszigetelten, ehelyett szoros munkakapcsolatban állnak az akadémiai és az egyetemi világgal. A fejlesztés klinikai szakaszaiból az egészségügyi intézmények is kiveszik a részüket, abból nekik is rengeteg előnyük származik. A vizsgálatokba bekapcsolódó szakorvosok ugyanúgy a fejlesztési folyamat részesévé válnak, mint az alapkutatást végző tudósok vagy a finanszírozást szervező pénzügyi szakemberek. Egyszóval az együttműködés a lehető legmagasabb szinten történik, a sikerért tudósok és az ő munkájukat lehetővé tevő gazdasági szakemberek együtt küzdenek.